90%的渐冻病例被认为是散发性的，其余10%的患者与家族遗传有关，其中约20%是由21q号染色体上编码超氧化物歧化酶1的基因突变引起的;还有一些因素被认为参与了渐冻症的发生和发展，如线粒体功能阻碍、谷氨酸亢奋毒性、氧化应激和神经炎症。

干细胞疗法能帮助渐冻症患者吗

大脑或静脉内的给药方法也表明，不同来源的人类间充质干细胞可以得到更好的疗效。已知的干细胞疗法机制包括免疫调节，抗炎作用。研究表明，干细胞分化的神经元细胞可以替代渐冻症中遗失的神经元群;移植的干细胞通过释放神经保护性营养因子来预防现有运动神经元的退化，改变渐冻症的毒性微环境炎症。并提高神经元的存活率。

效果怎么样

一个前瞻性的，非随机的，开放的I/IIA临床试验对23名患者进行了干细胞治疗的安全性评估和疗效评估。鞘内注射骨髓间充质干细胞后，约30%的患者出现轻度至中度头痛，类似于标准腰椎穿刺后的头痛，未观察到疑似严重不良反应。数据显示，用药后3个月，肌萎缩侧索硬化功能评分量表明显下降;治疗后3.6.9和12个月，病情明显放缓。在约80%的患者中，肺活量测量值在9个月内保持稳定;75%的患者在用药后3个月内WS值稳定，随访期后12个月内下降。

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